Eine neue Gentechnologie, die von einem chinesischen Forscherteam entwickelt wurde, könnte einen wesentlichen Fortschritt im Umgang mit neurodevelopmentalen Störungen wie Autismus darstellen. In einer aktuellen Veröffentlichung im renommierten Journal Nature wurde ein neuartiges Verfahren vorgestellt, das genetische Varianten zielgerichtet verändern kann und somit erheblichen Einfluss auf die Behandlung dieser komplexen Erkrankungen haben könnte.

Die Forschungsarbeit konzentrierte sich auf das Snijders Blok–Campeau-Syndrom, eine Bedingung, die durch schädliche Varianten im CHD3-Gen verursacht wird. Die Symptome reichen von intellektueller Behinderung über autistische Verhaltensweisen bis hin zu Motorikproblemen. Die Wissenschaftler entwickelten ein innovatives Instrument zur Genbearbeitung, das als TadA-eingebetteter Adenin-Baseneditor bekannt ist, und führten damit gezielte Veränderungen im Gehirn von Mäusen durch.

Nach der Behandlung konnten die Mäuse erneut normales Verhalten und kognitive Fähigkeiten zeigen, während die abnormen CHD3-Spiegel auf ein normales Niveau zurückkehrten. Diese vielversprechenden Resultate deuten darauf hin, dass der in vivo-Ansatz der Basenbearbeitung eine vielversprechende therapeutische Option für neurodevelopmentale Störungen darstellt, ohne andere benachbarte Gene zu beeinträchtigen.

Zusätzlich zu den Tests an Mäusen untersuchten die Wissenschaftler die Übertragbarkeit der Methode auf nicht menschliche Primaten, wobei die Ergebnisse konsistent mit den Beobachtungen an Mäusen waren. Dies unterstützt die Theorie, dass die entwickelten Ansätze potenziell auch für Anwendungen beim Menschen relevant sein könnten, was die Hoffnungen auf wirksame Behandlungen erhöht.

Trotz dieser vielversprechenden Ergebnisse betonten die Forscher jedoch, dass der Übergang von Tiermodellen zu klinischen Studien ein langfristiger Prozess ist. Das Forschungsteam hat bereits Pläne für die nächste Phase der Experimente ausgearbeitet, um die Wirksamkeit und Sicherheit der neuen Gentechnologie weiter zu erforschen und mögliche Anwendungen in der klinischen Praxis zu evaluieren.